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造血干细胞移植的分类 ?
根据造血干细胞来源可分为骨髓造血干细胞移植、外周血造血干细胞移植、脐带血造血干细胞移植。
捐献造血干细胞影响身体健康吗 ?
人体内的造血干细胞具有很强的再生能力。正常情况下，人体各种细胞每天都在不断新陈代谢，进行着生成、衰老、死亡的循环往复，失血或捐献造血干细胞后，可刺激骨髓加速造血， l — 2 周内，血液中的各种血细胞恢复到原来水平，因此，捐献造血干细胞不会影响健康。
造血干细胞移植能治疗哪些疾病 ?
造血干细胞移植可用于治疗肿瘤性疾病如：白血病、某些恶性实体瘤以及非肿瘤性疾病如：再生障碍性贫血、重症免疫缺陷病、急性放射病、地中海贫血等。
造血干细胞捐献=捐献骨髓=献血
5O％一70％的急性和慢性白血病患者接受骨髓移植可以长期生存。不仅如此，通过骨髓移植还能治疗其它血液病，如再生障碍性贫血等疾病。白血病的发病率为十万分之三，全国每年新增四万名白血病患者，其主要发病年龄在30岁以下，儿童占50%以上，其中大多数需做移植手术。
长期以来由于对骨髓移植、骨髓捐献知之甚少，严重阻碍了我国骨髓库的建设与发展。
10年前，骨髓移植用的还是老办法“骨髓移植”。由于造血干细胞通常存在于人体的扁骨、不规则骨和长骨两端的红骨髓中，只有极少数会到血液中“旅行”。只能通过抽取骨髓这条“路”获得造血干胞，因此称之为“骨髓移植”。为了采集600毫升骨髓，必须给供者做局部麻醉，经过多次骨穿才能完成。在骨穿过程中，供者流失的带氧红细胞比较多，所以手术后会感到头晕、乏力。
随着科学技术的发展，但近10年来，“骨髓移植”已渐渐被“造血干细胞移植”代替，这种方法对供者基本上没有不利影响。
首先让骨髓中的造血干细胞大量释放到血液中去，这个过程称为“动员”。然后，通过血细胞分离机分离获得大量造血干细胞用于移植，这种方法称为“外周血造血干细胞移植”。也就是说，现在捐赠骨髓已不再抽取骨髓，而只是“献血”了。而且，由于技术的进步，现在运用造血干细胞“动员”技术，只需采集分离约50—200毫升外周血即可得到足够数量的造血干细胞。采集足够数量的造血干细胞后，血液可回输到捐献者体内。
造血干细胞具有自我复制功能，捐赠造血干细胞后人体将在短时间内恢复原有的造血细胞数量。所以，人不会感到任何不适，对供者很安全。造血干细胞的供给者通常只要请半天假就能完成整个手术，不用作任何额外的休息和调养。
捐献骨髓=造血干细胞捐献=献血！就那么简单！
献出你的爱心，重新点燃血液病患者生命之光！
什么是骨髓移植和造血干细胞移植?
骨髓移植是从20世纪50年代逐渐发展起来的一种医疗技术。骨髓移植是指把骨髓细胞从一个人体内移植（一般是通过静脉输入）到另一个人体内。
正常人的造血干细胞通过静脉输注到患者体内，重建患者的造血功能和免疫功能，达到治疗某些疾病的目的，此一过程称为造血干细胞移植。
什么是骨髓? 什么是造血干细胞?
骨髓是存在于长骨 ( 如肱骨、股骨 ) 的骨髓腔和扁平骨 ( 如髂骨 ) 的稀松骨质间的网眼中，是一种海绵状的组织，能产生血细胞的骨髓略呈红色，称为红骨髓。人出生时，红骨髓充满全身骨髓腔，随着年龄增大，脂肪细胞增多，相当部分红骨髓被黄骨髓取代，最后几乎只有扁平骨骨髓腔中有红骨髓。此种变化可能是由于成人不需全部骨髓腔造血，部分骨髓腔造血已足够补充所需血细胞。当机体严重缺血时，部分黄骨髓可被红骨髓替代，骨髓的造血能力显著提高。
造血干细胞是能自我更新、有较强分化发育和再生能力、可以产生各种类型血细胞的始祖细胞。造血干细胞来源于红骨髓，可以经血流迁移到外周血液循环中，不会因献血和捐献造血干细胞而损坏造血功能。
兄弟姐妹的HLA相合率是多少?非血缘关系
同卵(同基因)双生兄弟姐妹为100%,非同卵(异基因)双生或亲生兄弟姐妹是1/4.
人类非血缘关系的HLA型别中,相合几率是四百分之一到万分之一,在较为罕见的HLA型别中,相合几率只有几十万分之一.由于独生子女家庭的普遍性,高相合率人群减少,今后移植主要在非血缘关系供者中寻找相合者
什么是HLA,它在造血干细胞移植中的作用
HLA即人类白细胞抗原,存在于人体的各种有核细胞表面.它是人体生物学”身份证”,由父母遗传,能识别”自己”和非已”,从而保持个体完整性.因而HLA在造血干细胞移植的成败中起着重要作用,造血干细胞移植要求捐献者和接受移植者HLA配型.
靶向治疗--书写白血病药物治疗的新篇章
曾经，白血病这个字眼似乎是死亡的一个代名词，好像机体一碰上这个病就别无选择，只有在慢慢逼近的死亡线面前无奈的等待。但随着医学科学的发展，白血病已不再是不治之症。对于由造血干细胞基因的变异，产生费城染色体所致的慢性髓细胞白血病患者来说，可以通过造血干细胞移植的方法而治愈白血病。也可以通过药物治疗延缓病情的发展。
造血干细胞移植有两种，一种是同种异基因造血干细胞移植——使用HLA配型完全相合的健康供者的造血干细胞移植是目前最佳的治疗方案。但是，仅有20%左右的患者有条件做造血干细胞移植。原因有多种，如找不到合适的供者，年龄太大，或其它复杂的医学因素。另一个方案是自体移植，即在经过强烈化疗和放射治疗之后使用其自身的造血干细胞。尽管这种疗法能够延长患者的寿命，但几乎所有接受自体移植的患者最终都会复发，其中部分原因就是他们体内仍留有恶性的CML细胞。
药物治疗也是目前临床应用较多的治疗慢性髓细胞白血病的方法。目前用于治疗慢性髓细胞白血病的药物有一系列，包括α干扰素（interferon-alpha）、羟基脲（hydroxyurea）、阿糖胞苷（cytarabine）、白消安（busulfan）和格列卫?（伊马替尼）*。它们分为细胞毒药物、干扰素类和靶向治疗药物。细胞毒药物通常来讲对细胞无选择性，它既能杀死健康细胞，也能杀死肿瘤细胞，对机体的损伤相对较大。注射干扰素并不能治愈CML，却能够延长部分CML患者的寿命，在使用了干扰素治疗的一些患者体内，出现了血液学反应和相对较弱的细胞反应。然而，随着慢性髓细胞白血病变得越来越厉害，许多患者开始对干扰素疗法没有反应。靶向治疗药物就像一枚子弹，能定位，只攻击癌细胞而不伤害健康细胞，它的代表药物就是格列卫。
曾被美国《时代周刊》称之为“抗癌战争新弹药”，治疗慢性髓细胞白血病的特效药格列卫，已经让中国的医生和患者真正见识到“神奇子弹”的神奇。这枚“子弹“的“准头”完全取决于对肿瘤细胞内信息传导系统的了解。
慢性髓细胞白血病是由于造血干细胞基因发生恶性变，产生费城染色体（因宾夕法尼亚大学的研究人员首次发现而得名）。费城染色体会产生一种蛋白，这种蛋白具有激酶的活性，可以向细胞不断发出增殖的指令，结果导致大量的白细胞在患者体内堆积，引起消瘦、疲乏、脾脏肿大等一系列症状，体征随着时间推移疾病会进展至难以逆转的终末期。
北京大学人民医院血液病研究所副所长江滨教授介绍，随着对肿瘤细胞信号传导途经研究的不断深入，人们对肿瘤细胞内部癌基因和抑癌基因相互作用己越来越清楚了，特别是最近人们已经逐渐认识到肿瘤组织内可能存在一群具有类似干细胞功能的细胞，这群细胞数量虽然很小，但他们在肿瘤的发生、发展、复发及转移中起着重要作用。因此，针对肿瘤特异性分子靶点设计的肿瘤治疗方案，具有治疗特异性强、效果显著、基本不损伤正常组织的优点。这种肿瘤的靶向治疗是肿瘤治疗中最有前景的治疗方案。
格列卫是世界上第一个在了解癌症病因后合理设计开发出的口服抗肿瘤药物。 它直接瞄准了癌细胞的信息“司令部”， 即恶变的费城染色体所产生的蛋白这个“靶点”，在“源头”上“短路”了产生癌细胞的“信号”。 因为“子弹”攻击的“靶点”只存在于癌细胞，所以格列卫不影响人体健康细胞的功能。
格列卫在中国上市两年来， 医生和患者亲眼目睹了它的“神奇”。慢性髓细胞白血病患者的一个体征是大量白血病细胞浸润所引起脾脏明显的肿大，是许多患者在经历各种化疗和干扰素治疗后都解决不了的问题。 然而在服用格列卫不久，脾脏就“奇迹”般地缩小了。
当然，江宾教授更强调：不管什么癌症，要达到最好的临床效果就要早发现、早诊断、早治疗。以慢性髓细胞白血病为例，疾病的发展可分三个独特的发展期：慢性期（通常持续4至6年）、加速期（通常持续6至12个月）和急变期（通常持续3至6个月）。江滨主任指出，随着该病的发展，其他的基因突变也可能会发生，为肿瘤的靶向治疗带来了困难。 所以提高每个人对疾病的认知，让处于疾病早期的患者能得到治疗是决定所有癌症治疗成功与否的关键。
相关资料：
什么是慢性髓细胞白血病――慢性髓细胞白血病（CML）是发生于造血干细胞水平上的克隆性疾病。细胞呈恶性增生，以细胞成熟障碍为特征，临床为一慢性过程，大量白血病细胞浸润引起脾脏明显肿大以及新陈代谢增高等表现。
慢性髓细胞白血病的发病人群――慢性白血病在小儿时期较少，约占儿童白血病的3%～5%，其中主要为慢性髓细胞白血病。在世界范围内，慢性粒细胞白血病的发生率为每年每100,000人中1至2例，即每百万人有20例，占成人白血病的15%至20%。中国约有2万到3万个患者。
慢性髓细胞白血病的临床症状――CML在婴儿时期的临床表现与成人CML有显著差别，故一般将小儿CML分为幼年型和成人型。幼年型慢性髓细胞白血病：此型几乎皆发生在5岁以下儿童，尤以2岁以下的婴幼儿多见。男性发病多于女性。可发生于家族性神经纤维瘤，生殖泌尿系畸形或智力低下的患儿。起病可急可缓，常以呼吸道症状为主诉。成人型慢性髓细胞白血病发病年龄在5岁以上，以10～14岁较多见，很少见于3岁以下儿童。男女差别不大。多起因于多能造血干细胞的恶性增殖，故粒系、红系、巨核系等多系均可受累，急变期可转变为急性淋巴细胞白血病。
造血干细胞移植主要进展
●高危患者接受配型不同的单倍型ＨＳＣＴ的疗效得到改善
●非血缘关系ＨＳＣＴ发展形势喜人
●异基因ＨＳＣＴ的年龄上限可以考虑扩大到６５岁
●预处理方案以尽量多杀伤肿瘤细胞而尽量保留患者正常髓系细胞为原则
自１９６４年亚洲第１例骨髓移植获成功到２００３年２月，我们已经进行了７７３例异体造血干细胞移植（ＨＳＣＴ），这个数目大约相当于全国异体ＨＳＣＴ总数的４０％。我们坚持，每完成１例ＨＳＣＴ，技术上均要有所提高。
一、配型不同的单倍型HSCT
我们已进行了８６例配型不同的单倍型ＨＳＣＴ。早在１９９１年，我所就通过混合移植证明，单倍型ＨＳＣＴ可以形成８０％以上的嵌合体而不合并任何移植物抗宿主病（ＧＶＨＤ）。我们曾采用联合输注胎肝细胞悬液以及去除Ｔ细胞的骨髓移植方法。２３例采用胎肝／胎胸腺输注预防ＧＶＨＤ的患者中，１７例生存；而１４例采用去Ｔ方法的患者中，５例生存。
近年来我们又采用粒细胞集落刺激因子（Ｇ－ＣＳＦ）动员的骨髓加外周血干细胞移植方案用于配型不合的ＨＳＣＴ。此方案有以下４个特点：①患者大都是属于复发后或高危白血病患者；②给供者连续注射Ｇ－ＣＳＦ后，再采集其骨髓；③同时采集外周血单个核细胞（包括干细胞与免疫细胞）作为移植物，其目的是，既采集到更多的造血干细胞同时又采集到更多的在免疫调控方面起抑制作用的细胞；④采用较长疗程、含较强免疫抑制剂的预处理方案。采用以上方案的ＨＳＣＴ效果优于以往的去除Ｔ细胞和同时输注胎肝细胞的干细胞移植。４４例接受以上方案的ＨＳＣＴ患者多数是高危或进展期患者，其中３４例（７７．３％）生存。近年来，北京空军总医院、美国与日本等报告的配型不同的单倍型ＨＳＣＴ都取得了较好结果。
二、非血缘关系HSCT
我们已完成了９７例非血缘关系ＨＳＣＴ，大多数供体为台湾慈济骨髓捐赠组织捐赠的骨髓，部分来自我国内地和韩国。其中有４０例系无血缘关系的脐带／胎盘血（简称脐带血）移植。从去年至今，内地骨髓捐赠组织的发展形势喜人，我国政府已拨款并与民间团体共同支持此项事业。近年来，东亚地区（主要是中国、日本、韩国），无血缘关系公共脐带血库亦得到迅速发展。亚洲已成立了国际联网组织——ＡｓｉａＣｏｒｄ，该组织采用统一的脐带血库标准。其下分为统计与信息、网络与查寻及软件专家等部门，其中网络与查寻部门负责与各地脐血库及各地移植中心联络。为了适应各国的具体情况，ＡｓｉａＣｏｒｄ要求各参加单位的脐带血库首先要经国内医疗行政管理机构审批，并要求脐带血产品在出口时要符合ＮｅｔＣｏｒｄ标准；在国内应用时则务必符合各国自行制订的标准。
三、适应证的调整
与以往不同，目前异基因ＨＳＣＴ的适应证有以下调整：①年龄上限问题。我们已成功为６２岁患者进行了异基因ＨＳＣＴ，未发生移植相关死亡等合并症。对于没有内脏严重合并症的患者，年龄上限可以扩大到６５岁。② ｔ１５１７的急性早幼粒细胞白血病、急性粒细胞白血病中的ｔ８２１与ｉｎｖｅｒｓｉｏｎ １６已可以采用非ＨＳＣＴ手段治愈。③由于对于慢性粒细胞白血病（ＣＭＬ），迄今没有根治性药物。９９％以上的ＣＭＬ患者迟早要进展到加速期和急变期，而加速期和急变期后再接受ＨＳＣＴ，复发率相当高。因此，应该尽早在慢性期就进行ＨＳＣＴ。④Ｆｒｅｄ Ｈｕｔｃｈｉｎｓｏｎ癌症中心的经验是，急性白血病一旦达到完全缓解，就可以进行ＨＳＣＴ，是否进行强化治疗对预后并无明显影响。⑤高危型、复发和耐药的急性白血病患者的疗效虽然不如缓解期进行ＨＳＣＴ那样理想，但是只要没有禁忌证，亦同样是ＨＳＣＴ的适应病例。在这种情况下，移植前的预处理强度不能减弱，而且还建议，在移植后可能出现白血病复发之前，进行预防性免疫治疗，包括移植后适量输注供者淋巴细胞。
四、HSCT预处理方案的进展
去年１２月在费城召开的美国血液病学会年会（ＡＳＨ）上，关于ＨＳＣＴ的热门题目之一仍是非清髓性ＨＳＣＴ。纵观世界ＨＳＣＴ历史，预处理方案经历了由弱到强，再由强到略弱的过程。但是，仍应遵循以下原则：①在尽可能少损伤患者正常髓系细胞的条件下，尽量多杀伤肿瘤细胞；②最大限度地抑制患者的淋巴系统；③移植后仍须常规应用预防排斥和ＧＶＨＤ的药物。Ｆｒｅｄ Ｈｕｔｃｈｉｎｓｏｎ报告，有血缘关系ＨＳＣＴ，受者至少应用霉酚酸酯（ＭＭＦ）２８天、环孢素（ＣＳＰ）５６天；而非血缘关系移植，ＭＭＦ在应用４０天后逐渐减量，ＣＳＰ则在应用１００天后才减量；④预处理方案中包括能清除各种感染的药物。在预处理方案中常用的药物仍为白消安、阿糖胞苷、氟达拉滨与环孢素，后二者可选择其一。
近几年来，国际骨髓移植登记组（ＩＢＭＴＲ）登记的ＨＳＣＴ已进入平台期，而我国的ＨＳＣＴ正继续发展。一是因为我国人口众多，经济情况好转，二是因为我国移植技术在不断提高。可以预见，２１世纪我国将会成为ＨＳＣＴ大国。 |